Maladies rares : mise en place du programme européen

, par  Vincent Portois

En Europe, 30 millions de personnes sont touchées par des maladies rares et chacune d’entre elles concerne moins de cinq personnes sur 10 000. C’est la raison pour laquelle il est difficile de trouver un traitement. Mis en œuvre depuis le début de l’année 2019, l’European joint programme on rare diseases (EJP RD) se penche sur le sujet.

En France, c’est l’Institut national de la santé et de la recherche médicale (Inserm) qui a été chargé de coordonner ce programme de grande envergure. L’Institut public va encadrer et mettre en commun les travaux et les propositions de tous les partenaires : agences de financement, hôpitaux, associations et patients. « D’ampleur inégalée », ce programme est officiellement soutenu et cofinancé par la Commission européenne pour les cinq prochaines années dans un premier temps, mais « l’objectif est de le pérenniser ». Le programme EJP RD est constitué de plusieurs initiatives nationales spécialisées dans les maladies rares, il était donc logique que l’Inserm soit à la tête du projet. En effet, l’institut est reconnu dans ce domaine, il a d’ailleurs toujours eu une implication dans les plans nationaux sur les maladies rares. Le consortium E-Rare a également été sélectionné par le ministère de la Recherches pour assurer le pilotage du programme. Depuis le mois de janvier, ce comité, représentant 130 institutions, travaille pour « créer un environnement favorable à la recherche, pour coordonner les travaux et accélérer le développement de médicaments. […] Mettre en commun et valoriser toutes les ressources nécessaires à l’amélioration du diagnostic et de la prise en charge de ces maladies. »

Les différents axes d’organisation

Le programme EJP RD s’articule tout d’abord autour d’un premier « pilier », c’est-à-dire différents appels à projets et à partenariats publics-privés afin de recevoir un soutien financier permettant ensuite de pousser « environ vingt-cinq projets multinationaux, destinés à améliorer le diagnostic et le traitement des maladies rares ». La création d’une plateforme virtuelle référençant énormément de données et de ressources aidera les travaux de recherches, notamment par le développement d’outils tels que les « registres, biobanques, bases de données, outils bio-informatiques… ». Dans un second temps, le programme se concentrera sur des sessions de formation (e-learning inclus) destinées à tous ceux concernés par les maladies rares, à commencer par les patients, les chercheurs et les personnels aidants. Enfin, afin de développer au mieux et au plus vite les médicaments, le programme favorisera la recherche translationnelle, importante pour profiter des dernières innovations médicales. En France par exemple, le retard du dépistage est un véritable fléau : cinq tests sont prévus à la naissance contre quinze dans plusieurs pays européens. Ce retard nuit non seulement à la prévention de ces maladies rares, mais aussi aux traitements que le corps médical pourrait apporter.

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